מדענים מפתחים גישה חדשה לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה בילדים

גישה משולבת משפרת את שיעורי ההישרדות

מדענים בבית החולים לחקר ילדים בסנט ג'וד ובמכון לסרטן דנה-פרבר מתארים היום גישה חדשה לטיפול משולב בלוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) בילדים, מצב רפואי שבו טיפול סטנדרטי לרוב אינו יעיל. ה-AML הוא סרטן נפוץ בקרב ילדים עם פרוגנוזה לקויה, בפרט כאשר המחלה מונעת על ידי חלבוני היתוך, כולל NUP98.

החוקרים תיעדו את האופן שבו פיוז'ונים אלו מניעים מחלות וגילו קומפלקס חלבוני הכרחי לביטוי גנים המקדמים סרטן. כאשר הם הכוונו את המתחם לבדו או בשילוב עם תרופות אחרות, נראו עליות משמעותיות בהישרדות במודלים ניסוייתיים של AML. הממצאים פורסמו בכתב העת "גילוי סרטן".

טיפול משולב: תוצאות חיוביות

לפי ד"ר צ'רלס מוליגן, אחד החוקרים, "עשינו התקדמות משמעותית בהבנתנו את הלוקמיה הקשה לטיפול. השתמשנו בידע זה כדי לספק רציונל קליני חזק לנסות גישה משולבת זו שהייתה לה תוצאות בולטות." החוקרים שילבו בין תרופה המפסקת את הפעולה של המנין, חלבון המקדם ביטוי גנים בויקמי, לתרופה נוספת הממוקדת לאצטילטרנספרזות Moz/Kat6a ו- HBO1/Kat7, שהמתחם שמצאו מקיים אינטראקציה עם פיוז'ן Nup98.

באמצעות הטיפול המשולב, ההישרדות במודלים של עכברים הנגזרים מהמטופלים עלתה באופן משמעותי.

גילוי פגיעות בטיפול

המציאה של פגיעות בגורמים הקשורים ל-AML בילדים העלתה את הצורך בגישות חדשות. פיוז'ן NUP98, המניע לוקמיה, מחבר בין שני חלבונים שמתמזגים ומקנים פונקציות חדשות המקדמות גנים מחוללי סרטן.

החוקרים זיהו את Moz/Kat6a ו- Hbo1/Kat7, המהווים קומפלקס שמקדם ביטוי גנים פרו-סרטן. "מצאנו כי פיוז'ן NUP98 מניע את לוקמיה על ידי הרכבת חלבונים אלה במתחם," מסביר מוליגן, "וזה עשוי לפתוח פתח לפגיעות טיפוליות חדשות ב- AML."

שיתוף פעולה ומימון

המאמר נכתב בשיתוף פעולה של חוקרים מכמה מוסדות, כולל סנט ג'וד, מכון סרטן דנה-פרבר וסטודנטים מאוניברסיטאות נוספות. המחקר נתמך על ידי מענקים מהמכון הלאומי לסרטן.

מאמצים אלה מסמנים כיוון חדש לטיפול בלוקמיה בילדים, עם תקווה לשפר את תוצאות הטיפול ולהפחית את תופעות הלוואי הקשורות.

לפרטים נוספים על הנושא, מומלץ לעקוב אחרי חדשות בתחום רפואת הסרטן והחקר של לוקמיה בילדים, כדי להכיר את ההתקדמות האחרונה בתחום זה