חוקרים מאוניברסיטת מינסוטה מסיימים ניסוי קליני ראשון בבדיקת טכניקת עריכת גנים CRISPR/CAS9 בסרטן מתקדם בעיכול

חוקרים מאוניברסיטת מינסוטה סיימו לאחרונה ניסוי קליני ראשון-אנושי שבחן את השפעת טכניקת עריכת הגנים CRISPR/CAS9 על מערכת החיסון במאבק נגד סרטן המעי הגס בשלב מתקדם. התוצאות, שפורסמו ב-Lancet Oncology, מצביעות על בטיחות ויעילות הפוטנציאל של הטיפול.

חשיבותה של התגלית

"על אף ההתקדמות הרבה בהבנת המניעים הגנומיים והגורמים האחרים שגורמים לסרטן, סרטן המעי הגס בשלב IV נותר ברובו כמחלה שאין לה תרופה," ציין ד"ר אמיל לאו, אונקולוג של מערכת העיכול במרכז הרפואי מינסוטה והחוקר הראשי של הניסוי. "ניסוי זה מביא גישה חדשה מהמעבדה אל הקליניקה ומצביע על פוטנציאל לשיפור תוצאות החולים עם מחלה בשלב מאוחר."

אופן הבדיקה

במהלך המחקר, השתמשו החוקרים בעריכת גנים CRISPR/CAS9 כדי לשנות סוג מסוים של תאי חיסון, הנקראים לימפוציטים מסנני גידולים (TILs). על ידי ביטול גן בשם CISH, נמצא כי ה-TILs המהונדסים מסוגלים לזהות ולתקוף תאי סרטן באופן יעיל יותר.

הטיפול נבחן על 12 חולים עם סרטן גרורתי מתקדם, ונמצא כי הוא בטוח בדרך כלל, ללא תופעות לוואי חמורות הנובעות מעריכת הגנים. בין המטופלים, חולה אחד הציג תגובה מלאה, כאשר הגידולים הגרורתיים נעלמו לחלוטין למשך למעלה משנתיים.

עכבה מול צמיחה

ד"ר ברנדן מוריאריטי, פרופסור חבר בבית הספר לרפואה באוניברסיטת מינסוטה, ציין כי "CISH הוא גורם מפתח המונע מתאי T להכיר ולבטל גידולים. באמצעות הנדסה גנטית מבוססת CRISPR, החמרנו את ההתמודדות של תאי T עם הגידולים."

יתרונות טכנולוגיים

בניגוד לטיפולים אחרים, טכניקת העריכה הגנטית מספקת פתרון קבוע המובנה בתוך תאי ה-T. בכך, עיכוב המחסום מתבצע בצעד אחד ומתמיד לאורך זמן.

ד"ר ביו וובר, חלק מצוות המחקר, ציין כי "העברת יותר מעשרה מיליארד מהנדסים התבצעה ללא תופעות לוואי שליליות, מה שמדגים את היתכנותה של הנדסה גנטית בסביבה קלינית."

אתגרים והצעדים הבאים

למרות שהתוצאות מבטיחות, התהליך הוא יקר ומורכב. החוקרים פועלים לייעל את הייצור ולהבין טוב יותר את הגורמים להצלחה המיוחדת של הטיפול אצל החולה שהגיב בצורה מלאה, במטרה לשפר את הגישה בניסויים עתידיים.

המחקר התמומן על ידי אינטימה ביו-מדע